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左圖為標準的心臟結構；右圖為心肌增厚的心臟結構。

　　8月2日，英國《自然》雜志將一篇論文公之于眾：美國科學家利用CRISPR基因編輯技術，修正了未被植入子宮前的人類胚胎中的、與遺傳性心臟疾病“肥厚型心肌病（HCM）”有關的基因變異。

　　盡管已過去一周，但風乍起，吹皺一池春水，這篇論文引發的余波在韓國仍未平復，韓國各界的討論依然活躍。

　　韓國是“主角”之一

　　上述最新研究是被稱為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術，首次實現對人類早期胚胎中導致肥厚型心肌病突變基因的修復。韓國學者表示：“是韓國而不是美國學者主導了這項開創性的研究工作。”

　　韓國基礎科學研究院此前曾正式向媒體宣布，該院的“基因剪刀”技術成功完成了人體胚胎特定基因突變的修復，定向準確，出錯率處于“極低”水平。

　　據報道，韓國基礎科學研究院遺傳基因矯正研究團承擔了這項工作，擔任研究團團長的就是被稱為韓國“基因剪刀第一人”的金晉秀博士。為了該項研究，他此前放棄了首爾大學終身教授的頭銜。

　　肥厚型心肌病是一種單基因遺傳性心臟病，MYBPC3基因被認為是致病的基因突變中最常見的一種。此次開發的“基因剪刀”能夠識別DNA中突變的MYBPC3基因堿基序列，還包含可以截斷DNA鏈條的“剪刀”蛋白質，可以準確定位突變基因在DNA鏈的位置并加以清除。

　　這項研究采用了將精子和基因剪刀同時注入卵子的新技術，最終可以將父代突變基因遺傳給胚芽的概率從50%降低到27.6%。此前的實驗中，基因剪刀只能改變部分細胞DNA堿基序列，但是新技術幾乎實現了100%突變基因的識別和切斷，而且有效消除了胚胎嵌合現象。

　　倫理問題成“攔路虎”

　　雖然成果重大，但韓國媒體還有另一個關注點。據韓國媒體稱，受到韓國生命倫理相關法律的限制，研究團隊只能將開發好的基因剪刀技術拱手讓與他人，提供給外國同行進行實驗，最終的實驗由美國研究人員為主的國際團隊共同完成。

　　基因技術的前景無比誘人。但是在生命科學研究領域，韓國學者很難掩飾對美國特別是中國科研倫理環境的向往。十年前，為了挽回黃禹錫事件的影響，韓國的科技政策做了一個180度大轉彎，矯枉過正地制定了堪稱嚴厲的生命倫理法案。

　　隨著基因編輯技術走向成熟，倫理問題再次成為技術發展的攔路虎。如何在提升韓國科研可信度的同時，為韓國科技工作者創造能施展才華的法律和道德空間，越來越成為韓國主管部門的沉重議題。

　　亟待確立技術法規

　　主持此次研究的金晉秀表示，目前已知的、因DNA堿基序列排列錯誤導致的遺傳疾病約有一萬種，大約1%的新生兒出生時患有某種遺傳疾病，包括血友病、紅細胞貧血癥、亨廷頓舞蹈病等高危遺傳病。而通過精確的基因識別和編輯技術，這些致病的基因突變已經有望得到修補，不再遺傳給下一代。

　　研究人員表示，在當前的倫理框架下，“沒有把進行過基因矯正的卵子放入母體子宮中著床。但如果成功著床，母體將會在9個月后誕下一個肥厚型心肌病患病概率很低的健康嬰兒”。

　　金晉秀強調，在基因編輯領域，可以說技術上的問題已經全部克服，已經到了對胚芽研究取得社會共識，并確立積極的法規和制度的時候。（記者 邰舉）